RNA technology has proved its worth recently in development of mRNA vaccines BNT162b2 (of Pfizer/BioNTech) and mRNA-1273 (of Moderna) against COVID-19. Based on degrading the coding RNA in animal model, French scientists have reported a potent strategy and proof of concept for the treatment for Charcot-Marie-Tooth مرض, the most common hereditary neurological disease that causes progressive paralysis of the legs and hands.
در سال 1990، محققان برای اولین بار نشان دادند که تزریق مستقیم mRNA ژن در عضله موش منجر به بیان پروتئین کدگذاری شده در سلول های عضلانی شد. این امکان توسعه ژنی را باز کرد واکسن و درمانی
The unpresented situation presented by the COVID-19 pandemic, led to successful development and emergency use authorisation (EUA) of mRNA-based واکسن BNT162b2 (of فایزر/BioNTech) و mRNA-1273 (از مدرن) against COVID-19. These two واکسن based on RNA technology have played significant role in protecting people against severe symptoms of COVID-19.
موفقیت فناوری RNA مبتنی بر COVID-19 واکسن به عنوان نقطه عطفی در علم و پزشکی در نظر گرفته شد، زیرا شایستگی یک فناوری پزشکی با پتانسیل بالا را که جامعه علمی و صنعت داروسازی برای تقریباً سه دهه دنبال می‌کنند، به اثبات رساند. این یک نیروی محرکه بسیار مورد نیاز برای اکتشاف درمان های مبتنی بر فناوری RNA داد.
Charcot-Marie Tooth disease is the most common hereditary neurological مرض. The peripheral nerves are affected which leads to progressive paralysis of the legs and hands. The disease is caused due to the overexpression of a specific protein called PMP22. There is no treatment against this disease so far.
دانشمندان CNRS، INSERM، AP-HP و دانشگاه های پاریس-ساکلی و پاریس در فرانسه اخیراً توسعه درمانی مبتنی بر تخریب و کاهش RNA کد کننده پروتئین PMP22 را گزارش کرده اند. برای این کار، از مولکول‌های دیگر siRNA (RNA تداخلی کوچک) استفاده کردند که با RNA کدگذاری پروتئین PMP22
محققان دریافتند که تزریق siRNA (RNA مداخله گر کوچک) در مدل موش های مبتلا به این بیماری، سطح پروتئین PMP22 را به حالت طبیعی کاهش داد و حرکت و قدرت عضله را بازیابی کرد. مطالعات بافت شناسی بازسازی و بازیابی عملکرد غلاف میلین را نشان داد. نتایج مثبت به مدت سه هفته ادامه یافت و تزریق مجدد siRNA منجر به بهبود عملکرد کامل شد.
این مطالعه مهم است زیرا یک استراتژی قوی برای درمان نوروپاتی های محیطی ارثی را پیشنهاد می کند. را فراهم می کند اثبات مفهوم برای پزشکی دقیق جدید مبتنی بر کاربرد فناوری RNA برای اصلاح بیان بیش از حد ژن از طریق استفاده از RNA مداخله گر.
با این حال، درمان واقعی بیمار هنوز راه درازی است تا مراحل متوالی آزمایش‌های بالینی نتایج ایمنی و اثربخشی رضایت‌بخشی را برای تنظیم‌کننده‌ها فراهم کند.
***
منابع:
- Prasad U.، 2020. واکسن mRNA COVID-19: نقطه عطفی در علم و تغییر دهنده بازی در پزشکی. اروپایی علمی ارسال شده در 29 دسامبر 2020. موجود در http://scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/
- بیانیه مطبوعاتی - اتاق مطبوعات اینسرم - بیماری شارکو ماری دندان: یک نوآوری درمانی 100٪ مبتنی بر RNA فرانسوی. ارتباط دادن: https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/
- Boutary، S.، Caillaud، M.، El Madani، M. و همکاران. نانوذرات Squalenoyl siRNA PMP22 در درمان مدل‌های موش بیماری Charcot-Marie-Tooth نوع 1 A موثر هستند. Commun Biol 4, 317 (2021). https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2
***
