Rezdiffra (resmetirom) توسط FDA ایالات متحده آمریکا برای درمان بزرگسالان مبتلا به استئاتوهپاتیت غیر الکلی غیر سیروتیک (NASH) همراه با اسکار کبدی متوسط تا پیشرفته (فیبروز) تایید شده است تا همراه با رژیم غذایی و ورزش استفاده شود.
تا به حال، بیماران مبتلا به استئاتوهپاتیت غیرالکلی غیرسیروتیک (NASH) که همچنین دارای اسکار قابل توجه کبدی هستند، دارویی که بتواند مستقیماً آنها را برطرف کند، نداشتند. آسیب کبدی. FDA تایید Rezdiffra برای اولین بار علاوه بر رژیم غذایی و ورزش، گزینه درمانی را برای این بیماران فراهم می کند.
NASH نتیجه پیشرفت چربی های غیر الکلی است کبد مرض جایی که کبد التهاب با گذشت زمان می تواند منجر به زخم کبد و اختلال عملکرد کبد شود. NASH اغلب با سایر مشکلات سلامتی مانند فشار خون بالا و دیابت نوع 2 همراه است. بر اساس حداقل یک تخمین، تقریباً 6 تا 8 میلیون نفر در ایالات متحده NASH با اسکار کبدی متوسط تا پیشرفته دارند که انتظار می رود این تعداد افزایش یابد.
Rezdiffra یک فعال کننده جزئی گیرنده هورمون تیروئید است. فعال شدن این گیرنده توسط Rezdiffra در کبد باعث کاهش تجمع چربی در کبد می شود.
ایمنی و کارایی Rezdiffra
ایمنی و اثربخشی Rezdiffra بر اساس تجزیه و تحلیل نقطه پایانی جایگزین در ماه 12 در یک کارآزمایی 54 ماهه تصادفی دوسوکور با دارونما مورد ارزیابی قرار گرفت. نقطه پایانی جایگزین وسعت را اندازه گیری کرد کبد التهاب و جای زخم. اسپانسر ملزم به انجام یک مطالعه پس از تأیید برای تأیید و توصیف مزایای بالینی Rezdiffra است که از طریق تکمیل همان مطالعه 54 ماهه که هنوز ادامه دارد انجام خواهد شد. برای ثبت نام در کارآزمایی، بیماران نیاز به داشتن یک کبد بیوپسی که التهاب ناشی از NASH را با متوسط یا پیشرفته نشان می دهد کبد جای زخم در کارآزمایی، 888 نفر به طور تصادفی برای دریافت یکی از موارد زیر تقسیم شدند: دارونما (294 نفر). 80 میلی گرم Rezdiffra (298 نفر)؛ یا 100 میلی گرم Rezdiffra (296 نفر)؛ یک بار در روز، علاوه بر مراقبت استاندارد برای NASH، که شامل مشاوره برای رژیم غذایی سالم و ورزش است.
در 12 ماهگی، بیوپسی‌های کبد نشان داد که نسبت بیشتری از افراد تحت درمان با Rezdiffra در مقایسه با افرادی که دارونما دریافت کرده‌اند، به وضوح NASH یا بهبود زخم‌های کبدی دست یافته‌اند. در مجموع 26 تا 27 درصد از افرادی که 80 میلی گرم رزدیفرا دریافت کردند و 24 تا 36 درصد از افرادی که 100 میلی گرم رزدیفرا دریافت کردند، وضوح NASH و بدتر شدن اسکار کبد را تجربه کردند، در مقایسه با 9 تا 13 درصد افرادی که دریافت کردند. دارونما و مشاوره در مورد رژیم غذایی و ورزش دریافت کردند. دامنه پاسخ ها منعکس کننده خوانش های آسیب شناسان مختلف است. علاوه بر این، در مجموع 23 درصد از افرادی که 80 میلی گرم رزدیفرا دریافت کرده اند و 24 تا 28 درصد از افرادی که 100 میلی گرم رزدیفرا دریافت کرده اند، بهبود را تجربه کرده اند. کبد جای زخم و بدون بدتر شدن NASH، در مقایسه با 13 تا 15 درصد از افرادی که دارونما دریافت کردند، بسته به خوانش هر آسیب شناس. نشان دادن این تغییرات در نسبتی از بیماران پس از تنها یک سال درمان قابل توجه است مرض معمولاً به کندی پیشرفت می کند و اکثر بیماران سال ها یا حتی دهه ها طول می کشد تا پیشرفت را نشان دهند.
عوارض جانبی Rezdiffra
شایع ترین عوارض جانبی Rezdiffra شامل اسهال و حالت تهوع بود. Rezdiffra با هشدارها و اقدامات احتیاطی خاصی همراه است، مانند سمیت کبدی ناشی از دارو و عوارض جانبی مربوط به کیسه صفرا.
از مصرف Rezdiffra در بیماران مبتلا به سیروز جبران نشده باید اجتناب شود. بیماران در صورت بروز علائم یا علائم بدتر شدن باید مصرف Rezdiffra را متوقف کنند کبد عملکرد در هنگام درمان Rezdiffra.
تداخلات دارویی Rezdiffra
استفاده از Rezdiffra همزمان با برخی از داروهای دیگر، به ویژه استاتین ها برای کاهش کلسترول، ممکن است منجر به تداخل دارویی بالقوه قابل توجهی شود. ارائه دهندگان مراقبت های بهداشتی باید برای اطلاعات بیشتر در مورد این تداخلات دارویی بالقوه قابل توجه با Rezdiffra، دوز توصیه شده و تغییرات تجویز به اطلاعات کامل نسخه مراجعه کنند.
La FDA Rezdiffra را تحت مسیر تأیید تسریع شده تأیید کرد، که اجازه می‌دهد تا داروهایی را که شرایط جدی را درمان می‌کنند و نیازهای پزشکی برآورده نشده را برطرف می‌کنند، بر اساس یک نقطه پایانی بالینی جایگزین یا میانی که به طور منطقی به احتمال زیاد سود بالینی را پیش‌بینی می‌کنند، تأیید کند. مطالعه 54 ماهه فوق الذکر مورد نیاز، که در حال انجام است، مزایای بالینی را پس از 54 ماه درمان Rezdiffra ارزیابی خواهد کرد.
Rezdiffra برای این نشانه، نام‌های Breakthrough Therapy، Fast Track و Priority Review را دریافت کرد.
La FDA تایید Rezdiffra را به Madrigal Pharmaceuticals اعطا کرد.
***
منبع:
FDA 2024. انتشار خبر – FDA اولین درمان را برای بیماران مبتلا به اسکار کبد به دلیل بیماری کبد چرب تایید کرد. ارسال شده در 14 مارس 2024. موجود در https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
***
