فناوری RNA اخیراً در توسعه واکسنهای mRNA BNT162b2 (Pfizer/BioNTech) و mRNA-1273 (از Moderna) علیه COVID-19 ارزش خود را ثابت کرده است. بر اساس تخریب RNA کدکننده در مدل حیوانی، دانشمندان فرانسوی یک استراتژی قوی و اثبات مفهومی برای درمان بیماری شارکو ماری توث، شایع ترین بیماری عصبی ارثی که باعث فلج پیشرونده پاها و دست ها می شود، گزارش کرده اند.
در سال 1990، محققان برای اولین بار نشان دادند که تزریق مستقیم mRNA ژن در عضله موش منجر به بیان پروتئین کدگذاری شده در سلول های عضلانی شد. این امکان توسعه ژنی را باز کرد واکسن و درمانی
وضعیت ارائه نشده توسط همهگیری COVID-19، منجر به توسعه موفقیتآمیز و مجوز استفاده اضطراری (EUA) واکسنهای مبتنی بر mRNA BNT162b2 (از فایزر/BioNTech) و mRNA-1273 (از مدرن) در برابر COVID-19. این دو واکسن مبتنی بر فناوری RNA نقش مهمی در محافظت از افراد در برابر علائم شدید COVID-19 ایفا کرده اند.
موفقیت فناوری RNA مبتنی بر COVID-19 واکسن به عنوان نقطه عطفی در علم و پزشکی در نظر گرفته شد، زیرا شایستگی یک فناوری پزشکی با پتانسیل بالا را که جامعه علمی و صنعت داروسازی برای تقریباً سه دهه دنبال میکنند، به اثبات رساند. این یک نیروی محرکه بسیار مورد نیاز برای اکتشاف درمان های مبتنی بر فناوری RNA داد.
بیماری شارکو ماری دندان شایع ترین بیماری ارثی عصبی است. اعصاب محیطی تحت تأثیر قرار می گیرند که منجر به فلج پیشرونده پاها و دست ها می شود. این بیماری به دلیل بیان بیش از حد پروتئین خاصی به نام PMP22 ایجاد می شود. تاکنون هیچ درمانی برای این بیماری وجود ندارد.
دانشمندان CNRS، INSERM، AP-HP و دانشگاه های پاریس-ساکلی و پاریس در فرانسه اخیراً توسعه درمانی مبتنی بر تخریب و کاهش RNA کد کننده پروتئین PMP22 را گزارش کرده اند. برای این کار، از مولکولهای دیگر siRNA (RNA تداخلی کوچک) استفاده کردند که با RNA کدگذاری پروتئین PMP22
محققان دریافتند که تزریق siRNA (RNA مداخله گر کوچک) در مدل موش های مبتلا به این بیماری، سطح پروتئین PMP22 را به حالت طبیعی کاهش داد و حرکت و قدرت عضله را بازیابی کرد. مطالعات بافت شناسی بازسازی و بازیابی عملکرد غلاف میلین را نشان داد. نتایج مثبت به مدت سه هفته ادامه یافت و تزریق مجدد siRNA منجر به بهبود عملکرد کامل شد.
این مطالعه مهم است زیرا یک استراتژی قوی برای درمان نوروپاتی های محیطی ارثی را پیشنهاد می کند. را فراهم می کند اثبات مفهوم برای پزشکی دقیق جدید مبتنی بر کاربرد فناوری RNA برای اصلاح بیان بیش از حد ژن از طریق استفاده از RNA مداخله گر.
با این حال، درمان واقعی بیمار هنوز راه درازی است تا مراحل متوالی آزمایشهای بالینی نتایج ایمنی و اثربخشی رضایتبخشی را برای تنظیمکنندهها فراهم کند.
***
منابع:
- Prasad U.، 2020. واکسن mRNA COVID-19: نقطه عطفی در علم و تغییر دهنده بازی در پزشکی. اروپایی علمی ارسال شده در 29 دسامبر 2020. موجود در http://scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/
- بیانیه مطبوعاتی - اتاق مطبوعات اینسرم - بیماری شارکو ماری دندان: یک نوآوری درمانی 100٪ مبتنی بر RNA فرانسوی. ارتباط دادن: https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/
- Boutary، S.، Caillaud، M.، El Madani، M. و همکاران. نانوذرات Squalenoyl siRNA PMP22 در درمان مدلهای موش بیماری Charcot-Marie-Tooth نوع 1 A موثر هستند. Commun Biol 4, 317 (2021). https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2
***