درمان با سلول های بنیادی مزانشیمی (MSC): FDA Ryoncil را تایید می کند 

ریونسیل برای درمان بیماری حاد پیوند در مقابل میزبان مقاوم به استروئید (SR-aGVHD) تایید شده است، یک وضعیت تهدید کننده زندگی که ممکن است در نتیجه پیوند سلول های بنیادی خون انجام شود تا جایگزین سلول های بنیادی معیوب گیرنده در انواع خاصی از سرطان های خون شود. ، اختلالات خونی یا اختلالات سیستم ایمنی. این باعث می شود Ryoncil اولین درمان MSC (سلول های بنیادی مزانشیمی) مورد تایید FDA باشد. ریونسیل حاوی سلول های بنیادی مزانشیمی جدا شده از مغز استخوان اهداکنندگان انسان بالغ سالم است که می تواند به چندین نوع سلول دیگر تمایز یابد. انفوزیون داخل وریدی سلول های استرومایی مزانشیمی (MSCs) مزایای بقا را فراهم می کند.  

در ۱۸ دسامبر ۲۰۲۴، سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) داروی ریونسیل (Ryoncil) (remestemcel-L-rknd) را که یک درمان آلوژنیک (اهدایی) با سلول‌های استرومایی مزانشیمی مشتق از مغز استخوان برای درمان بیماری حاد پیوند علیه میزبان (SR-aGVHD) مقاوم به استروئید در بیماران کودک ۲ ماهه و بالاتر است، تأیید کرد. این امر ریونسیل را به اولین درمان MSC (سلول‌های بنیادی مزانشیمی) مورد تأیید FDA تبدیل می‌کند.

ریونسیل حاوی سلول های بنیادی مزانشیمی جدا شده از مغز استخوان اهداکنندگان انسان بالغ سالم است که می تواند به چندین نوع سلول دیگر تمایز یابد.  

بیماری حاد پیوند در مقابل میزبان مقاوم به استروئید (SR-aGVHD) یک وضعیت جدی و تهدید کننده زندگی است که می تواند پیامدهای سلامتی قابل توجه و گسترده ای از جمله آسیب به اندام های متعدد، کاهش کیفیت زندگی و خطر مرگ در افراد مبتلا داشته باشد. بیماران این می تواند به عنوان یک عارضه پیوند سلول های بنیادی خونساز (خون) آلوژنیک (allo-HSCT) رخ دهد.   

در allo-HSCT، بیمار سلول‌های بنیادی خونساز را از یک اهداکننده سالم دریافت می‌کند تا سلول‌های بنیادی خود را جایگزین کند و سلول‌های خونی جدید تشکیل دهد، این روش اغلب به عنوان بخشی از درمان انواع خاصی از سرطان‌های خون، اختلالات خونی یا اختلالات سیستم ایمنی انجام می‌شود. 

تایید Ryoncil به دنبال ارزیابی ایمنی و اثربخشی آن در یک مطالعه چند مرکزی و تک بازوی شامل 54 شرکت کننده اطفال مبتلا به SR-aGVHD است که تحت آلو-HSCT قرار گرفته بودند. شرکت کنندگان در مجموع هشت انفوزیون داخل وریدی ریونسیل را دو بار در هفته به مدت چهار هفته متوالی دریافت کردند. ارزیابی اثربخشی در درجه اول بر اساس میزان و مدت پاسخ به درمان 28 روز پس از شروع Ryoncil بود. 

در کارآزمایی دیگری برای SR-aGVHD بعد از allo-HSCT، مشخص شد که ترکیبی از سلول های بنیادی مزانشیمی و بازیلیکسیماب (آنتی بادی مونوکلونال که برای جلوگیری از رد پیوند استفاده می شود) منجر به نرخ پاسخ کامل (CR) بسیار بهتری نسبت به بازییلیکسیماب به تنهایی می شود.

در کارآزمایی‌های بالینی مشاهده شده است که تزریق IV سلول‌های استرومایی مزانشیمی (MSCs) مزایای بقا را فراهم می‌کند. 

*** 

منابع:  

1. انتشار خبری FDA – FDA اولین درمان با سلول های استرومایی مزانشیمی را برای درمان بیماری حاد پیوند در مقابل میزبان مقاوم به استروئید تایید کرد. ارسال شده در 18 دسامبر 2024. موجود در https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host  

2. Fu, H., Sun, X., Lin, R. et al. سلول‌های استرومایی مزانشیمی به‌علاوه بازییلی‌کسی‌ماب پاسخ بیماری حاد مقاوم به استروئید پیوند در مقابل میزبان را به‌عنوان یک درمان خط دوم بهبود می‌بخشد: یک کارآزمایی تصادفی‌شده و کنترل‌شده چند مرکزی. BMC Med 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5 

3. کلی، ک.، بلور، AJC، گریفین، جی و همکاران. نتایج ایمنی دو ساله سلول های استرومایی مزانشیمی مشتق از سلول iPS در بیماری حاد پیوند در مقابل میزبان مقاوم به استروئید. Nat Med 30، 1556-1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z 

***