در 11 اکتبر 2024، Hympavzi (marstacimab-hncq)، یک آنتی بادی مونوکلونال انسانی که "مهار کننده مسیر فاکتور بافتی" را هدف قرار می دهد، ایالات متحده دریافت کرد. FDAتایید به عنوان یک داروی جدید برای پیشگیری از دوره های خونریزی در افراد مبتلا به هموفیلی A یا هموفیلی B.
پیش از این، در 19 سپتامبر 2024، Hympavzi مجوز بازاریابی توسط آژانس پزشکی اروپا (EMA) را برای پیشگیری از دوره های خونریزی در بیماران مبتلا به هموفیلی شدید A یا B دریافت کرد.
هموفیلی A یک اختلال خونریزی دهنده ارثی است که به دلیل کمبود فاکتور انعقاد خون VIII ایجاد می شود در حالی که هموفیلی B به دلیل نارسایی فاکتور انعقادی IX ایجاد می شود. هر دو بیماری به طور معمول با جایگزینی عوامل انعقاد خون از دست رفته با تزریق درمان می شوند.
Hympavzi از دوره های خونریزی با یک فرآیند متفاوت جلوگیری می کند. این پروتئین ضد انعقاد طبیعی به نام "مهار کننده مسیر فاکتور بافتی" را هدف قرار می دهد و فعالیت ضد انعقادی آن را کاهش می دهد و در نتیجه میزان ترومبین را افزایش می دهد.
داروی جدید گزینه درمانی جدیدی را برای بیماران فراهم می کند. این اولین درمان غیر عاملی و هفته ای یک بار برای هموفیلی B است.
تایید FDA Hympavzi بر اساس نتایج رضایت بخش از فاز 3 کارآزمایی بالینی چند مرکزی است که ایمنی و اثربخشی آن را در شرکت کنندگان نوجوان و بزرگسال در سنین 12 تا <75 سال مبتلا به هموفیلی شدید A یا هموفیلی متوسط تا شدید B ارزیابی کرد.
***
منابع:
- انتشار اخبار FDA – FDA درمان جدید هموفیلی A یا B را تایید کرد. ارسال شده در 11 اکتبر 2024. موجود در https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-hemophilia-or-b
- EMA. Hympavzi – Marstacimab. موجود در https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/hympavzi
***