Asciminib (Scemblix) برای بیماران بزرگسال مبتلا به لوسمی مزمن میلوئیدی مزمن کروموزوم مثبت فیلادلفیا (Ph + CML) در فاز مزمن (CP) به تازگی تشخیص داده شده است. تایید تسریع شده توسط FDA در 29 اکتبر 2024.
پیش از این، asciminib توسط FDA در اکتبر 2021 و توسط FDA تایید شده بود EMA در آگوست 2022 برای درمان بزرگسالان مبتلا به Ph+ CML در فاز مزمن (CML-CP)، که قبلاً با ≥ 2 TKI درمان شده بودند، و برای درمان بزرگسالان مبتلا به Ph+ CML-CP با جهش T315I.
این دارو برای ارزیابی اثربخشی و ایمنی آن در بیماران خط اول، خط بعدی و کودکان مبتلا به CML تحت آزمایش بالینی بود.
تاییدیه جدید برای افراد تازه تشخیص داده شده مبتلا به CML بر اساس داده های کارآیی و ایمنی حاصل از کارآزمایی است. اثربخشی آسسیمینیب برای Ph+CML تازه تشخیص داده شده در CP در کارآزمایی ASC4FIRST (NCT04971226) مورد ارزیابی قرار گرفت که در آن 405 بیمار (1:1) تصادفی شدند تا آسسیمینیب یا مهارکنندههای تیروزین کیناز انتخاب شده توسط محقق (IS-TKIs) را دریافت کنند. معیار اصلی نتیجه اثربخشی، میزان پاسخ مولکولی اصلی (MMR) در 48 هفته بود. شایعترین عوارض جانبی (≥20%) درد اسکلتی عضلانی، بثورات پوستی، خستگی، عفونت دستگاه تنفسی فوقانی، سردرد، درد شکمی و اسهال و شایعترین ناهنجاریهای آزمایشگاهی (≥40%) در بیماران مبتلا به Ph+CML در CP بود. کاهش تعداد لنفوسیت ها، کاهش تعداد لکوسیت ها، کاهش تعداد پلاکت ها، کاهش تعداد نوتروفیل ها و کاهش کلسیم اصلاح شد.
آسسیمینیب یک مهارکننده تیروزین کیناز (TKI) است. این فعالیت ABL1 کیناز پروتئین فیوژن BCR-ABL1 را که به عنوان محرک تکثیر CML در اکثر افراد مبتلا به CML عمل می کند، مهار می کند. آن را در جیب میریستویل پروتئین BCR-ABL1 متصل می کند و آن را به یک ترکیب غیر فعال قفل می کند.
***
منابع:
- بیانیه مطبوعاتی - سازمان غذا و داروی آمریکا تاییدیه سریع آسیمینیب را برای لوسمی میلوئیدی مزمن تازه تشخیص داده شده اعطا می کند. ارسال شده در 29 اکتبر 2024. موجود در https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-asciminib-newly-diagnosed-chronic-myeloid-leukemia
- Deeks، ED Asciminib: اولین تایید. Drugs 82, 219-226 (2022). DOI: https://doi.org/10.1007/s40265-021-01662-3
***