Tecelra (afamitresgene autoleucel)، یک ژن درمانی برای درمان بزرگسالان مبتلا به سارکوم سینوویال متاستاتیک توسط FDA. این تایید بر اساس ارزیابی ایمنی و اثربخشی در یک کارآزمایی بالینی چند مرکزی و برچسب باز بود. این اولین گیرنده سلول T (TCR) مورد تایید FDA است. ژن درمانی.
Tecelra که به عنوان یک دوز IV تجویز می شود، یک ایمونوتراپی سلول T اتولوگ است که از سلول های T خود بیمار ساخته شده است که برای بیان یک TCR که آنتی ژن MAGE-A4 بیان شده توسط سلول های سرطانی در سارکوم سینوویال را هدف قرار می دهد، اصلاح شده است.
تهوع، استفراغ، خستگی، عفونت ها، تب، یبوست، تنگی نفس، درد شکم، درد قفسه سینه غیر قلبی، کاهش اشتها، ضربان قلب سریع، کمردرد، افت فشار خون، اسهال و تورم شایع ترین واکنش های جانبی مرتبط با این درمان هستند. بیمار ممکن است نوع خطرناکی از پاسخ تهاجمی سیستم ایمنی را تجربه کند و همچنین ممکن است سندرم سمیت عصبی مرتبط با سلول های اثرگذار ایمنی (ICANS) را نشان دهد. بنابراین، بیمارانی که این درمان را دریافت می کنند باید تحت نظر باشند و به آنها توصیه می شود حداقل تا چهار هفته پس از دریافت Tecelra از رانندگی یا انجام فعالیت های خطرناک خودداری کنند.
سارکوم سینوویال شکل نادری است سرطان که در آن سلول های بدخیم رشد می کنند و تومور را در بافت های نرم تشکیل می دهند. این می تواند در بسیاری از قسمت های بدن رخ دهد که بیشتر در اندام ها ایجاد می شود. این یک سرطان بالقوه تهدید کننده زندگی است و تأثیر مخربی بر افراد دارد. هر سال، سارکوم سینوویال حدود 1,000 نفر را در ایالات متحده تحت تاثیر قرار می دهد و اغلب در مردان بالغ در 30 سالگی یا کمتر رخ می دهد.
درمان معمولاً شامل جراحی برای برداشتن تومور است و همچنین ممکن است شامل رادیوتراپی و/یا شیمی درمانی باشد. تایید Tecelra یک گزینه جدید برای افراد آسیب دیده که اغلب با گزینه های درمانی محدودی روبرو هستند فراهم می کند.
تایید Tecelra به Adaptimmune, LLC اعطا شده است.
***
منابع:
- FDA اولین ژن درمانی را برای درمان بزرگسالان مبتلا به سارکوم سینوویال متاستاتیک تایید می کند. منتشر شده در 02 اوت 2024. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treat-adults-metastatic-synovial-sarcoma
***
